为什么医保目录有退出机制？

今年7月30日，国家医疗保障局发布了《基本医疗保险用药管理暂行办法》（简称《办法》）,该办法在4月29日公布征求意见稿后正式颁布，将于9月1日起开始施行。随后8月18日公布配套文件《2020年国家医保药品目录调整工作方案》（简称《工作方案》）和《2020年国家医保药品目录调整申报指南》。《办法》共分六章37条，包含了基本医保用药范围的确定、调整，以及基本医疗保险用药的支付、管理和监督等内容，标志着中国在建立和完善医保目录动态调整长效机制上迈出了实质性的一步。其中，目录制定和调整将药品分为新增纳入、直接调出、可以调出及调整限定支付范围四类。目录退出机制的地位较以往有明显提升，该机制的健全将有利于进一步优化目录内药品结构，提高基金使用效率，促进制药行业加快转型升级。

完善医保目录退出机制符合当前医保管理的现实需求。首先，近年来随着医疗体系服务能力、医保覆盖面和保障水平的提升，人民群众的医疗需求和对高品质医药产品渴望的快速增长，使得医保基金支出压力随之加大。第二，不断涌现的新药、新技术和新方法对临床治疗带来推进的同时亦对医保基金造成了潜在冲击。第三，当前的目录结构在经过近年两次调整后增量有加，突破性创新药品、高价药品的目录纳入呈快速增长趋势。虽药品结构更加合理，但依然存在很大的提升空间，如辅助用药和重点监控品种在目录中的使用占比仍处于较高水平。第四，之前的医保目录评审更多关注的是药品的安全性和有效性，对药物的经济性未做为必要的评审条件和必备的证据支持。第五，本世纪初中国药物审批宽松时代准入的药品未进行完善的系统评价和严格的综合评估，目前国家药品监督管理局注册药品号仍有16万余个。

鉴于此，国家医疗保障局此次管理办法和近期医保管理相关文件中对药物经济学和药物经济性的强调高达十余次之多。未来医保用药对基金的预算影响和对患者健康价值的评估将变得越来越重要。

目录退出机制的理论依据与判断标准

1.退出目录药品遴选和评估的策略与技术思考

目录调整过程中，如何从上千个品种中系统科学地筛选出拟调出的药品是件充满挑战的事情。卫生技术评估应用较成熟的国家如澳大利亚和德国，会不定期地选取已纳入报销目录的药品进行再评价，根据评价结果来确定保留、取消或调整该药品的报销资格。法国也曾经对其在审评宽松期批准和纳入医保目录的药品进行评价、分级和部分清退。然而，中国目前尚未设立常态化的第三方评价机构，如何确定拟调出的药品名单存在可行性困难和耗时较长的问题。从可操作性角度思考，或可重点考虑从以下几个主要影响因素，对临床价值证据缺乏的药品进行评估： ①重点监控名单内的药品；②存在易合并用药、不合理用药和有安全风险及基金支付风险的药品；③同治疗领域中性价比较低的药品； ④使用数量和金额高昂与疾病发生和流行病学特征不相匹配的药品等。

2. 国际上对于药品退出机制的应用与实施方法

纵观国际上对纳入目录后医保用药的管理，很多国家都对药品进行上市后药品再评价。例如，法国的孤立药品评价机构透明委员会（Transparency Committee,CT）通过定期或不定期对药品的临床价值进行评估、分级、打分，如果被判定为价值不足或没有治疗进展的获益，则有可能被推荐退出医保目录或者降低报销比率。英国把与价格更低的同治疗领域品种相比无临床优势的药品列入“负面清单”，并限制全科医生给英国国家医疗服务体系的患者开具该药品处方。

3.保证药品安全有效可及的前提下对低价值的药品说不

为保证医保目录药品退出和调整在医师和患者层面顺利平稳推行，药品的价值评估除了考虑其创新性、有效性、安全性和经济性，还应兼顾其顺应性、依从性、临床可操作性等各种因素。评审过程中可参考临床试验数据、临床治疗指南和临床诊疗路径，需结合实际使用经验和真实世界数据研究结果，对药物临床价值作出科学的定性和定量评定。同时，药品的不可替代性也是临床价值的重要考量因素之一。如果同治疗领域无其他可替代的同作用机制的药品，应采取更为审慎的限制措施，而非强制退出，避免造成患者“无药可用”的困境。与之相反，如果同治疗领域药品种类繁多且不同剂型品种规格各异，可选择的空间很大，且有安全、有效、经济具有绝对优势的品种存在，就应该对非优势品种和低价值品种说“不”，以腾出资源空间给更需要的医疗和药品使用。

4.药品“价值”的高低应是确定其是否从医保目录中调出的先决条件

正如《管理办法》中提出，对于“在同治疗领域中，价格或费用明显偏高且没有合理理4.由的药品”，经专家评审等规定程序后，可以调出。对于可以调出的药品其经济性将成为医保药品调出目录的重要价值维度。值得注意的是《管理办法》强调经济性而非单纯的价格或费用，因此，对药品价格或费用合理性的评估和结论应十分科学与审慎。对于有一定临床价值但药品费用高昂的目录内品种，除了退出尚可考虑协议降价、修改医保使用限制或通过招采降价。例如，在同治疗领域药品费用的比较中，应充分考虑药品的作用机制和临床效果；对于罕见病用药、抗肿瘤药品及具有解决临床上未满足需求的药品等情形，在考虑经济性的同时亦需考虑伦理、人文和尽可能满足那些未被满足的临床需求。在考量基金预算影响时除了药品的费用，还应考虑其他医疗成本和费用的节省。只有减除无效和浪费的投入，才能释放出更多的资源空间，给予价值医疗产品以充分的给付。

药品目录退出程序和操作思考

1. 药品直接调出目录的五种情况

《办法》第九条列出五种直接调出的情况：①被药品监管部门撤销、吊销或者注销药品批准证明文件的药品；②被有关部门列入负面清单的药品；③综合考虑临床价值、不良反应、药物经济性等因素，经评估认为风险大于收益的药品；④通过弄虚作假等违规手段进入《药品目录》的药品；⑤国家规定的应当直接调出的其他情形。除第三类需要进行评估外，其它几种情况一旦发生可以直接操作。

2. 竞争降价、谈判准入、限制报销及风险分担的柔性退出办法

而对目前广为存在的临床治疗价值确切但经济性确实不佳的药品，可参考国际上的做法采取柔性退出，通过限制使用等措施和市场化的竞争降价、谈判准入及风险分担等价格引导手段，而不是直接调出目录。英国、澳大利亚、加拿大等长期采用卫生技术评估的国家，大多采用非强制性退出，即不直接调出而是进行积极的目录内调整，例如限定支付标准、限制报销范围、提高自付比例和限制临床过多使用等方法。目前《办法》和《工作方案》中亦有相关规定和指导。

3. 科学的评估、公开的流程、权威的发布与申诉的机会相结合

当需要就调出进行评审的时候，在实施操作层面，可借鉴既往药品准入的经验，由临床医学、临床药学、药物经济学、医疗保险管理、甚至患者代表等各方人员组成的专家组进行评审评价（临床专家可按照评审药品的治疗领域召集）。临床医学和药学专家主要负责甄别筛选临床疗效是否确切，药品不良反应和安全性风险大小，有否可替代的药品以及创新价值大小和未来走向如何；医疗保险、药物经济学专家主要负责测算医保基金支出影响和药物经济学评估结果的可靠性；国家权威部门（如国家医保研究院或其它国家指定评估机构）最终对医保目录内药品给予评分，可采用百分制或千分制的评价方法。根据评价结论分层次为：优先选择使用、可以选择应用、降价后保留和逐步退出目录的四种意见建议。但应允许企业进行沟通和申诉，确保流程的公正透明。比如法国CT评审机构在被告知退出决定后的一个月内，企业可就评审结果作出书面回应或要求当面陈述。

4. 商业保险与慈善基金的介入是国家基本医疗保险的必要补充

除了直接调出的操作外，从提高医保基金使用效率的角度看，可以对医保基金支付的适应证、适用人群等做出限定，仅对具备性价比的适应证人群给予报销；并可设定或降低药品的支付标准，并且鼓励商业保险的介入与补充。既可以引导医生和患者选择性价比高的药品，又能引导企业基于市场竞争主动调低价格，还可促进商业保险在领域内的发展。从保障医生和患者用药选择的角度看，药品不被调出目录，医生可以基于药品优势和临床需要在目录内选择相对适宜的药品；也可以给患者选择基于其自身支付意愿和支付能力的自由选择药品的机会，以保障患者用药的连续性及治疗习惯与效果。但值得注意的是：未来如何保障弱势群体和低收入者获得疗效确切且自付比例可承受的药品与医疗服务是对社会和政府的巨大考验，正如李克强总理在今年“两会”中提到的中国人均月收入不足千元的人口有6亿人左右，未来或可考虑设立财政专项基金和慈善专项基金予以支持。

《基本医疗保险用药管理暂行办法》为退出机制的完善确定了指导原则。然而与调入相比，调出机制有其特殊的技术和行政挑战，相关工作也更加艰巨。目前的《管理办法》以及《工作方案》为退出机制确立了良好的政策框架，对于优化医保目录品种具有重要意义。但落实退出机制需要平衡多方因素，要设计科学严谨的评价方法，具体可行的操作流程，以及评审标准的明确清晰都将进一步促进退出机制的建立、完善与推广。未来在公开透明的原则下建立科学的多维度评估方法和药品综合评价指南，以临床疗效、患者获益、价值回归为评估导向，综合考虑药品的创新性、安全性、有效性、经济性、适宜性、可及性及医保基金的承受能力，在平衡患者的治疗需求，医保基金的支付效率，企业的创新发展、社会的进步和人民群众的真正福祉获得。故此，建议政府相关部门组织开展对国家基本医疗保险目录内药品和国家基本药物目录内药品进行系统的卫生技术评估及药物经济学评价，最终令有限的医疗卫生资源实现价值的最大化，令整个社会获益。