2020 中国血液病大会精彩解析

2020年8月14-15日，由中国医师协会、中国医师协会血液科医师分会联合主办的2020中国血液病大会暨第十四届中国医师协会血液科医师年会顺利召开。中国血液病大会是血液领域一年一度的盛会，是国内血液领域高水平、高规格的学术会议，每年论坛同行云集，群星璀璨，展示我国血液病学最新研究成果并推动学科的全面发展，得到了血液领域同行的广泛认可。本文总结了医脉通精选的部分会议内容报道，以便广大读者参考。

白血病是精准医学时代的代表性研究模型，临床诊疗数据和组学数据的结合是精准治疗的基础。但是，目前我国白血病流行病学、临床诊疗数据和各种组学大数据的来源分散，存储碎片化，完整性不高，数据质量参差不齐，数据管理缺乏统一的平台。白血病分型和预后分层复杂，缺乏流调数据导致白血病发病率、死亡率、疾病负担、白血病死因和生存情况的相关数据鲜有精准报道。因此，白血病大数据库的建立迫在眉睫。

中国造血干细胞移植统计数据显示，2019年单倍型移植已经占到60.1%，成为最常用的移植方式。由于“北京方案”单倍型移植取得了与同胞移植一致的疗效，并且优于化疗，中国异基因造血干细胞移植共识已经推荐单倍型移植作为急性白血病、重症再生障碍性贫血的一线治疗。单倍型移植实现了“人人都有供者”的新时代，且在供者可及性、抗白血病作用方面具有显著优势。

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英国的一项研究数据显示，609例成人急性淋巴细胞白血病（ALL）复发后5年总生存（OS）率仅为7%；法国的一项研究数据显示，421例成人ALL复发后2年、5年OS率分别为11%和8%；儿童ALL治疗效果虽然较好，但仍有15%的儿童患者对目前的治疗反应不佳。CAR-T疗法的出现无疑为复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者提供了新的治疗选择。但目前的研究数据表明CAR-T治疗R/R B-ALL的近期缓解率很高，但远期疗效不容乐观。这也是CAR-T治疗所面临的一个巨大挑战。

血友病是一种遗传性出血疾病。血友病的治疗模式随着药物的替代更新从过去的按需治疗转变为现在的预防治疗。血友病的预防治疗模式也从过去的固定剂量（低、中、高剂量）转变为现在的药代动力学指导下的个体化调整剂量。目前血友病患者临床治疗上仍存在未被满足的需求，首先预防治疗需要频繁地静脉穿刺，对于年龄较小的血友病患儿而言依从性较差。目前主要采取的对策包括延长药物半衰期，或者通过皮下给药。此外，随着外源性药物的反复输注，30%的血友病A患者和3-5%的血友病B患者会产生同种抗体。为了避免抗体的产生，预防治疗需要“另辟蹊径”。

人类CLL的易感性具有地域多态性，对调研结果进行分析发现CLL的发病与地理因素和环境因素无关，重要因素是遗传学背景。中国和西方人种中有8个SNP位点存在明显的表达频率差异。另外，亚洲CLL和欧美CLL的疾病特点也有很大差异：亚洲免疫球蛋白重链可变区（IGHV） 1-69表达相对较低，del（17p）的发生率较高。不同人种间，在IGHV片段使用上也存在差异。但是，在治疗方面，中国CLL与欧美CLL的疗效和安全性具有一致性。

2020版EBMT共识、NCCN指南和中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识相继发布，对急性移植物抗宿主病（aGVHD）的治疗指南进行了更新。目前，在aGVHD诊断和治疗中仍有未被满足的需求。现阶段，aGVHD的预防比治疗更重要，鉴别诊断和经验治疗是诊断和鉴别的一部分。

奥布替尼（Orelabrutinib；ICP-022）是由中国团队自主研发的一种新型、强效BTK抑制剂，具有目前最佳的激酶选择性，可以实现24小时稳定的BTK靶点高占有率（99.6%），患者个体差异小，安全性高，而且是目前对抗CD20单抗诱导的ADCC效应影响最小的BTK抑制剂。南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）的徐卫教授详细解读了奥布替尼的2项中国关键研究数据。

在精准治疗时代，对急性髓系白血病（AML）进行精准分层显得尤为重要。精准分型后，便可以采用适宜的靶向疗法进行治疗，包括针对FLT3、IDH1、IDH2和BCL2等突变的靶向药物。整体来讲，AML患者的治疗应根据治疗目的、治疗目标等制定个性化的整体治疗策略。