宾大团队NEJM发文，公布CAR-T疗法迄今最长时间5年随访数据

自2006年第一个 CAR-T开展临床试验以来，目前全球已获批4款CAR-T疗法，多种CAR-T产品也正处于“你争我抢”的临床试验和报批阶段。当地时间2月18日，宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心（Abramson Cancer Center）的研究者在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告了全球首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的CAR-T疗法tisagenlecleucel（Kymriah）治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）的5年疗效随访数据。这是迄今为止针对CAR-T疗法随访最久的数据。

图片截自NEJM

此次公布的最新数据表明，tisagenlecleucel在长期随访研究中表现出积极疗效。60%接受tisagenlecleucel治疗的B细胞淋巴瘤患者在接受治疗5年后仍然处于缓解状态。

Tisagenlecleucel是全球首个获FDA批准的CAR-T疗法，通过靶向B细胞表面的CD19抗原，使改造后的CAR-T细胞消灭血液中的B淋巴细胞。该项研究中，研究人员对接受tisagenlecleucel治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者进行了长期随访。

在24例DLBCL患者中，46%的患者在5年后处于完全缓解（CR）状态，31％的患者达到无进展生存（PFS）。在14例复发/难治性FL患者中，71%在5年后仍处于CR，43％的患者达到PFS。

5年PFS率（图片来源：NEJM）

同时，该研究小组还探索了CAR-T疗法在患者体内的持久性，结果发现在第1年后仍保持缓解的患者中，50％在5年后体内检测不到表达靶向CD19的嵌合抗原受体的转基因。在输注后1年内淋巴瘤复发的18例患者中，仅有1例（6%）转基因缺失。该结果表明，CAR-T细胞丢失可能不是导致该疗法耐药的常见机制。

安全性方面，研究中没有出现非预期的安全性问题。

该研究的第一作者、宾夕法尼亚大学宾夕法尼亚佩雷尔曼医学院助理教授Elise A. Chong博士表示，“大多数缓解期本为1年的患者在注入CAR-T细胞后仍可保持5年缓解，这一结果着实令人兴奋，证明了这种方法的持久性。对于那些对化疗没有应答的患者来说，这提供了一种可能带来长期缓解的治疗选择”。

参考文献
[1]Chong EA, et al.Five-Year Outcomes for Refractory B-Cell Lymphomas with CAR T-Cell Therapy. N Engl J Med. 2021

[2]CAR T therapy shows long-lasting remissions in non-hodgkin lymphoma.medicalxpress.com