囊性纤维化药物物适用于学龄前儿童

来自英国伦敦帝国理工学院的国立心肺研究所的简·戴维斯（Jane Davies）说：“这是一个小试验，但我们很高兴看到它。 “依伐卡托片（Ivacaftor）是一个潜在的新生儿，要治疗囊性纤维化和疾病“。

囊性纤维化是一种危及生命的遗传性疾病，会破坏肺部和消化系统。

一位专家解释说，依伐卡托片ivacaftor被认为是治疗该病的重大进展。“2012年获得批准的依伐卡托片Ivacaftor是第一个开创性的MED物，它可以纠正囊性纤维化患者的遗传缺陷。科恩儿童医疗中心囊肿性纤维化中心主任说：“他们已经感觉正常了，没有日常的症状，功能已经稳定或者有所改善，它已经成为了一个”游戏规则改变者“。

研究人员说，之前的研究发现ivacaftor在6岁以上的儿童以及青少年和成年人中是安全和有效的。不过，这是第一个对年幼儿童的影响研究，他们补充说。临床试验包括了2至5岁的34例囊性纤维化患者，所有的青少年都在囊性纤维化相关基因中至少有一处突变，称为CFTR基因。六个月的时间里，他们每天服用两种剂量 - 体重小于14公斤（31磅）的儿童50毫克（mg），体重更重的儿童75毫克（mg）。

儿童在几个方面的改善，包括体重增加，胰功能和汗水氯化物水平，这表明身体恢复平衡进出细胞的能力的改善。研究人员说，当这个过程有缺陷时，会导致囊性纤维化并发症。研究显示，这种MED物对儿童的耐受性一般很好。最常见的问题是咳嗽和呕吐。研究人员说，五个孩子有肝脏异常，导致一个人停止治疗。这一发现于1月20日在“柳叶刀呼吸内科”杂志上发表。

来自伯尔尼大学儿童医院和瑞士苏黎世大学儿童医院的一篇随行评论的作者写道，这项研究是“2-5岁儿童囊性纤维化治疗的开创性工作”。他们写道：“对这种基本缺陷进行有针对性的治疗，有可能预防受损器官的损伤和功能改善。”但是，他们补充说，还有许多未知数，以及MED物可以安全使用的最早年龄。

需要更长期的研究，但这些结果是非常有希望的。这项新的研究”为希望在我们试图建立良好营养的最年轻的CF患者提供了希望。