医保目录调整如何放心找寻性价比？建立管理闭环是关键

在我国医保目录调整和准入工作中，对医药经济学评价数据（包括成本效果分析CEA和预算影响分析BIA等）的参考和应用正不断深入。这些研究数据的引入，对增强目录调整工作的循证性和客观性，提高决策的科学性，有深远的意义。

不过，由于医药经济学评价的内容复杂，往往需要大量的数据收集和运算，且包含着对莫测未来的预估。其中某些细节数据的取值改变，可能会对最终结果产生很大影响，所谓“魔鬼都在细节中”。因此医药经济学评价结果的稳定性和可靠性，一直备受质疑。同时，决策者对其中的商业利益纠葛和潜在风险，也心存疑虑。

事实上，医药经济学评价（包括CEA和BIA）都是基于决策前的历史经验，借助数学工具，对决策后的未来情况进行预测，本身就带有很多难以消除的不确定性。因此，在决策时强求评价结果的正确和可靠性，其实并不现实。

医药经济学评价的这种窘境，一直以来并没有很好的解决方案。即使有相关技术指南发布，但也难以规范到研究的细节。笔者认为，产生这种窘境的根源之一，是我们在应用医药经济学评价数据时，往往只关注了决策时数据质量，却没有去观察其后发生的真实情况，是否吻合当初的分析。也就是说，只是猜了开头，却没有去关注结果。因此，在决策时应用了经济学评价数据后，应继续关注后续发展，建立起“管理闭环”。

具体而言，这里所说的“管理闭环”是指：在目录准入时参考医药经济学评价数据，以支持准入和定价决策；若医药产品获准进入，则在其临床使用和医保报销一段时间后（例如2年），基于这期间产生的真实数据，回顾性的对决策时所使用的评价报告进行比对核验；基于核验结果进行奖惩，并更新医药经济学评价模型，以指导下一步的目录调整、续约、定价等工作。由此，形成完整的管理上的闭环。

医药经济学评价中的成本效果分析（CEA），是对医药产品的临床疗效、健康产出、卫生成本等的全面展示，体现的是医药产品价值，是医保目录调整时重要的决策参考依据。CEA计算中，临床疗效数据往往来自多中心临床研究、长期健康产出往往是基于既往疾病发生发展过程的经验数据而建模推导所得、成本数据则来自既往真实世界数据和长期模型推导，内容繁多，数据来源多样。

由于CEA中存在大量复杂的数据推算过程，要判断其真实可靠性殊为不易。即使采用“专家制衡”，以一位专家去审阅另一位专家的研究报告，也很难得到明确的结论。不过，内行人都知道，CEA运算过程中一些基础参数的设定，会对研究结果产生实质性的影响力，例如某种关键医学事件的发生率、某种重要疾病状态的生命质量系数等，而这些基础参数的取值是可以在较短时期内进行验证的。

例如，当某肿瘤新药进入医保目录一段时间后，就可以回顾性的去观察其所治疗患者的恶化进展率，然后和该药品CEA报告中的相应参数取值进行比对。在肿瘤CEA研究中，这个参数取值对于最终结果的形成往往具有巨大的影响，如果在真实世界中的这个数值明显和CEA报告中不符，就提示这份CEA报告的质量存疑，有意无意中会误导决策。这样的验证判断方法，显然比看研究者是否大牌、文章发表期刊的分值是否高，有意义的多。

医药经济学评价中的预算影响分析（BIA），是对医药产品进入医保目录后可能产生的基金预算冲击所进行的预估，也是重要的决策参考依据。

BIA计算中也会涉及大量的数据，包括相关医药产品的价格、同类医药产品的市场份额及其变化、相关医学事件的发生概率和成本等。更重要的是，BIA是对医药产品进入医保目录后的未来情况的预测，但是未来的变数甚多，难以明确预测。例如，其他同类医药产品在未来是否会进入带量集采，集采后价格会下降多少，市场份额分布又会发生怎么样的变化，等等。这些未来变化都是很难甚至无法预测的，而一旦发生会对医保资金支出产生巨大影响。

所以，和CEA类似，判断BIA计算结果的真实可靠性也非常困难。但相对而言，BIA的推算时间更短（以往通常算5年，但目前由于创新药谈判准入后2年就要重新缔约，因此3年BIA推算就足矣），因此更容易进行验证。在药品进入医保目录后一段时间后，管理者完全可以基于真实发生的临床诊疗结果和医保报销金额数据，对准入时BIA报告中的医药价格、市场份额变化、医学事件发生率、医保支出等数据进行验证，以判断报告结果的可靠性，并对计算模型进行更新。

如果，上述医药经济学评价数据应用和验证的“管理闭环”能够建立起来，那么相关的管理规程就可以理顺了。

首先，有了事后验证手段，在医保目录准入和定价时管理者就可以较为放心的参考医药经济学评价数据，来判断新药的价值和预算影响，从而进行循证决策。在新药进入目录一段时间后，可以基于真实发生的临床疗效和卫生成本，对当初决策时使用的评价结果进行验证。

如果经过验证，发现当初的医药经济学评价中明显高估了诊疗效果，或明显低估了预算冲击，那就表明研究质量不佳，对决策产生了误导，给患者和医保造成了损失。此时管理部门可以对提交报告的厂商进行相应的惩罚，在支付价格、使用范围、报销金额等方面进行调整（具体内容可以在准入缔约时即予以约定）。进一步的，管理者可以更新医药经济学分析模型，为下一步的管理工作提供参考，由此形成医药经济学评价数据应用于医保目录管理的完整规范。

另一方面，对医药经济学评价结果的验证，也可以应用于对相关研究者的评估和采信。医药厂商提交的经济学评价报告，通常是和学术机构、研究专家合作完成的。由于研究的难度和复杂度，人们往往需要借助研究机构和研究者的资质和知名度，来帮助判断研究的质量和可信度。但由于医药经济学评价所涉及的商业利益巨大，其中的纠葛难以分辨。而如果建立了事后验证的方法，就可以对研究者的能力和可信度进行一定程度上的评判，从而更有效的规范该领域的研究工作。

此外一个值得探讨的问题，是我国医保一直在探索和厂商签订疗效或财务风险共担的创新型缔约。常规的风险共担思路，是根据过程中发生的事件相应采取举措，例如根据患者治疗结果进行付费，或根据医保资金使用情况进行支付调整。但由于我国医保体系庞大、层次多，管理上比较复杂，基于过程事件进行支付调整，操作上难度很大。

而如果我们观察医药经济学评价的内容，CEA就是对个体疗效和健康产出的预估，BIA就是对基金财务风险的预估。厂商提交这样的研究报告给管理者，可以看作是对其产品的疗效和医保支出水平的承诺，而基于上述闭环管理的奖惩，就可以看作是基于真实结果的风险共担。这样基于真实结果的回顾性风险共担，比之基于过程事件的即时性风险共担，在我国的具体情境下可能更具操作性，这方面的探索也是值得开展的。

总之，将医药经济学评价数据应用于医保目录调整工作中，是增强科学循证决策的内在要求。其中的成本效果分析CEA能有效阐述新药的价值、预算影响分析BIA能有效阐述对医保基金的冲击，都是重要的决策参考内容，进一步也可以应用于和厂商的风险共担。但由于医药经济学评价工作的复杂性，在决策时要明确判断研究质量非常困难。由此，利用后期真实发生的数据，验证当初的经济学评价数据，进行合适的奖惩并更新计算模型以指导未来的工作，从而形成管理上的闭环，是解决问题的思路之一。

事实上，在目录调整时对数据质量严格要求，属于“事前审批”，而基于实际结果进行复核验证并加以奖惩，则是“事中事后监管”的思路。加强事中事后的监管，也是我国政府管理机制改革的方向之一。对于医保目录调整中医药经济学评价数据的应用，如果能建立起适宜的闭环管理，将会有助于提高目录调整的科学性和客观性，也能促进我国医药经济学评价工作的高质量发展，这方面的政策设计和制度安排，值得深入思考。